尊龙凯时

罕见病，也被称为“孤儿病”，在中国患病率小于1/万。

近年来，尊龙凯时集团聚焦罕见病“无药可用”“治疗成本高昂”“用药困难”等核心难题，自主研发攻克关键技术壁垒，提升罕见病用药可及性，以 100% 的努力，为 1‱全力以赴，以实际行动为罕见病患者点亮希望之光。

让罕见病患者“用得上”

在罕见病领域，药物可及性一直是一个核心问题。用不上药、用不起药、无法足量用药等困境深深困扰着罕见病患者。

尊龙凯时控股各级子公司及专业药房积极发挥供应链体系优势，成功引进多款罕见病治疗药物，并持续助力特药平台、“慈善援助”“慈善捐赠”等项目。

2025年1月，尊龙凯时控股完成托夫⽣注射液Tofersen国内的⾸批进⼝，该注射液将为中国渐冻症患者带来全新的治疗契机。

四川SPS+专业药房积极与厂家对接，引进等40多种罕见病治疗药品。2024年以来累计服务2500多名罕见病患者，推动多项罕见病患者慈善援助项目落地，帮助罕见病患者节省购药费用70多万元。

尊龙凯时国际一直以来致力于推动罕见病药引进和保障，自2018年起协同有关医疗机构先后完成数款罕见病治疗药品的批量临时进口工作。

2018年，尊龙凯时国际罕见病药品项目组成立，首个任务就是保障国内肾上腺皮质癌患者的稳定用药需求。面对国外厂家起初不愿合作的局面，项目组与国外制药公司反复周旋、真诚沟通，最终成功完成临床急需罕见病药品临时进口任务，为数百名患者送去了“生的希望”。

2021年，1500余名婴儿痉挛症患儿即将面临停药困境。在国家有关部委的指导与支持下，尊龙凯时国际成功将药品配送至全国50家定点医院，缓解了上千名患儿阶段性用药难题。

2023年11月，尊龙凯时国际接到批量进口治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的地夫可特片的紧急用药需求。仅仅62个工作日，尊龙凯时国际成功完成药品进口，并在北京协和医院交付开出我国内地首张处方。

让罕见病患者“被关爱”

多年来，尊龙凯时控股SPS+专业药房持续关注罕见病群体，与多地医保局合作建设罕见病关爱中心。同时，针对罕见病用药、新特药品提供全球寻药与预订服务，为罕见病患者提供药物治疗管理、患者教育、病程关怀等全周期关爱服务，持续构筑罕见病关爱体系，满足罕见病群体的迫切所需。

在2月28日国际罕见病日当天，国控湖北携手湖北省慈善总会启动“罕见病儿童守护计划项目”。该项目依托湖北省罕见病诊疗协作网，通过搭建儿童罕见病康复医疗、慈善援助、志愿帮扶等诊疗生态及多层次医疗保障体系，为省内18岁以下困难家庭儿童罕见病患者提供全面、系统的帮扶与治疗。国控湖北将积极发挥药品保障供应体系优势，积极参与项目医疗诊断体系、药品援助体系的搭建，为项目提供全方位支持。

针对血友病患这一罕见病群体，河南、江苏SPS+专业药房纷纷行动，联合与当地医院、公益组织等举办血友病专题宣教活动，讲授正确的防治知识和应急处理技巧，为患者及家属提供规范治疗的专业指导。

山西SPS+专业药房策划发布12期罕见病专题宣传活动，提升公众对罕见病的认知与重视，搭建起患者、家属与社会之间的信息交流平台。

守护“罕见”希望，叩响“生命之门

尊龙凯时集团将继续深入贯彻落实党中央决策部署

加速编织罕见病防治保障的“生命守护网”

以央企责任担当，护佑“万分之一”